Malattie rare, studio di Tls e Kedrion: dagli scarti del plasma umano una cura contro le patologie

Valorizzare le proteine presenti nelle frazioni di plasma scartate durante il processo di lavorazione industriale, al fine di sviluppare nuove terapie per malattie rare ed ultra-rare, sfruttando al massimo le risorse disponibili.

Questo l’obiettivo del progetto di ricerca che vede insieme Kedrion e Toscana Life Sciences. Il processo, che è stato pubblicato nella rivista Communication biology, parte dal 2020, con un’analisi di questo plasma fatto nello stabilimento Kedrion in provincia di Lucca.

Questa è stata la verifica iniziale per far partire il progetto Natural, che avrà una durata di tre anni, e che è finanziato dal Ministero delle Imprese e da Regione Toscana.

“Con questo studio, l’azienda mira ad esplorare il proteoma degli intermedi di scarto prodotti in quattro dei propri stabilimenti industriali situati in Italia, Ungheria, Stati Uniti e Regno Unito – spiega una nota-. Fine ultimo è quello di identificare le proteine più interessanti per lo sviluppo di nuove terapie a base proteica per patologie rare ed orfane fino al completamento della fase di industrializzazione preclinica. Seguirà, quindi, lo sviluppo clinico e l’iter registrativo”.

Oltre a Kedrion e Tls parteciperanno anche centri d’eccellenza internazionale nella ricerca. Tls, con Kedrion e il San Raffaele di Milano, si è concentrata “sulla caratterizzazione del patrimonio proteico delle frazioni plasmatiche di scarto, che sono di fondamentale importanza per impiego e valorizzazione. L’attività scientifica, che ha unito le tecniche di spettrometria di massa al data mining, ha permesso l’identificazione di tutte le proteine plasmatiche (proteoma) presenti nelle frazioni di scarto, attraverso l’applicazione e l’uso di tecniche avanzate di “shotgun proteomics”. Una volta identificate le centinaia di proteine contenute all’interno del plasma di scarto è stata eseguita un’analisi bioinformatica approfondita e trasversale che ha permesso una “prioritizzazione” delle proteine, al fine di selezionare quella caratterizzata dal miglior potenziale terapeutico”, viene spiegato.

La notizia positiva è che una delle proteine identificate è stata utilizzata con successo dall’unità di biochimica del proteoma, coordinata da Massimo Alessio del San Raffaele, per la terapia di sostituzione enzimatica nel modello preclinico di questa malattia, dimostrando la validità di questo approccio per lo sviluppo di terapie per malattie genetiche rare.