Si chiama Repistat, è un nuovo modulatore epigenetico, capace di rallentare la progressione della retinite pigmentosa, una rara patologia genetica che può portare negli anni alla totale cecità. La scoperta arriva da uno studio, che si è guadagnato la copertina della rivista americana Journal of Medicinal Chemistry. A progettare e sviluppare la molecola è stato il gruppo di ricerca di chimica farmaceutica dell’Università di Siena, coordinato dal professor Giuseppe Campiani, in collaborazione, per le prove biologiche, con il dipartimento di farmacia dell’università di Pisa, con l’istituto di neuroscienze del Cnr – Pisa, l’Ucd Conway institute, university college Dublin, e l’università di Ferrara. La sperimentazione è stata condotta in vitro e su modelli animali e la speranza è che in futuro Repistat possa essere alla base della formulazione di un nuovo farmaco, magari un collirio, capace di ritardare l’evoluzione della malattia.
Spiega il professor Giuseppe Campiani: “La retinite pigmentosa è una rara malattia genetica tuttora priva di una cura risolutiva, a causarla sono circa 200 mutazioni su una sessantina di geni. La cura ad oggi è basata essenzialmente sulla terapia genica, molto costosa e non risolutiva. Gli elementi che accomunano tutte le forme di retinite pigmentosa, come ad esempio i processi infiammatori, ossidativi o l’apoptosi, cioè il meccanismo che regola la morte programmata delle cellule, permettono di poter trattare su larga scala i pazienti, indipendentemente dalla mutazione genica, sfruttando la fine regolazione epigenetica, che può essere modulata da piccole molecole, come REPISTAT, sviluppate ad hoc per essere somministrate direttamente nell’ occhio degli animali trattati e che in futuro potrebbero costituire la base per un nuovo farmaco utile per il trattamento della retinite pigmentosa”.
La ricerca è frutto di RepiStop, un progetto di ricerca di interesse nazionale del 2022 finanziato dal ministero dell’università e della ticerca, coordinato dall’ateneo senese dallo stesso professor Campiani.