Sindrome di Alport: nuova tecnologia d’indagine genetica disponibile presso la Genetica Medica delle Scotte

Tecnologia di nuova generazione per la diagnosi genetica della malattia di Alport al Policlinico Santa Maria alle Scotte. Si chiama NGS – Next Generation Sequencing – ed è disponibile presso la Genetica Medica dell’ospedale senese, diretta dalla professoressa Alessandra Renieri. “Siamo stati i primi, a livello internazionale – spiega Renieri – a utilizzare il NGS per la sindrome di Alport, una malattia che colpisce i reni nel bambino e nell’adulto e che progredisce verso l’insufficienza renale terminale. I risultati del nostro lavoro sono stati appena pubblicati sulla prestigiosa rivista internazionale Eur J Hum Genet”. A causare la sindrome di Alport è una mutazione puntiforme, diversa da caso a caso, presente nella lunga sequenza genica di uno dei tre geni del collagene delle membrane basali. “Ciascun gene – approfondisce Renieri – è costituito da più di cinquanta segmenti che nel test tradizionale andavano analizzati uno dopo l’altro, rendendo l’analisi molto lunga, circa 12 mesi. La nuova tecnologia NGS permette di analizzare tutti e tre i geni, per un totale di circa 150 segmenti, con un solo esperimento della durata di tre giorni. Inoltre l’individuazione del gene mutante cambia la prognosi e può predire il rischio di ricorrenza in altri figli della stessa famiglia. Quindi, conoscendo l’esatta mutazione, si può offrire una diagnosi prenatale nelle famiglie a rischio”. “L’utilizzo di tecniche diagnostiche con tempi di risposta brevi – aggiunge il dottor Guido Garosi, direttore U.O.C. Nefrologia Dialisi e Trapianti – può risultare utile anche nel permettere un accesso tempestivo alle liste di attesa per trapianto di rene”. La tecnologia NGS ha anche una maggiore sensibilità e ciò ha permesso d’eseguire la diagnosi in molte famiglie che erano risultate negative al test tradizionale. “Il Servizio di Genetica Medica – conclude Paolo Morello, direttore generale del policlinico – rappresenta un centro d’eccellenza del nostro ospedale, riconosciuto dalla comunità scientifica internazionale e centro di riferimento per pazienti affetti da complesse patologie, provenienti dalla nostra area vasta e da molte regioni italiane. L’innovativa tecnologia NGS permette di consolidare tale ruolo ed è anche espressione della forte collaborazione esistente tra la professoressa Renieri e la Direzione Aziendale”.